Alyssa, de trece años, ha sido la primera persona en mundo tratada con células CAR-T ‘universales’ prefabricadas a partir de un donante sano
Redacción
Científicos del Reino Unido han utilizado un nuevo y revolucionario tipo de terapia génica para tratar a una adolescente con leucemia de células T recidiva. La administración de la técnica, una primicia mundial, da esperanzas y abre las puertas a que pronto se pueda ayudar a abordar otros tipos de cánceres infantiles y enfermedades graves.
Alyssa, una joven de 13 años de Leicester, se había sometido ya a quimioterapia y a un trasplante de médula ósea en un intento por hacer remitir su leucemia, pero sin éxito. Sin más tratamientos disponibles, las perspectivas para la niña eran de lo más sombrías.
Pero después de recibir una transfusión de células CAR-T ‘universales’ prefabricadas a partir de un donante voluntario sano, y modificadas con una nueva tecnología conocida como edición de bases, Alyssa se está recuperando y ha estado en remisión durante seis meses. “Estamos en una extraña nube, para ser honesta. Es increíble”, dijo su madre, Kiona.
El cáncer de Alyssa comenzó a remitir hace seis meses
Ahora, el equipo del hospital Great Ormond Street de Londres (Gosh) que trató a Alyssa se está preparando para reclutar a otros 10 pacientes con leucemia de células T, que también han agotado todos los tratamientos convencionales, para realizar más ensayos. Si tienen éxito, se espera que las células editadas en base puedan administrarse a pacientes afectados por otros tipos de leucemia y otras enfermedades.
Algunas veces un gen es defectuoso o parcialmente incompleto desde el nacimiento, o puede cambiar o mutar durante la vida adulta. Cualquiera de estas variaciones puede interrumpir la manera en que se elaboran las proteínas, lo cual puede conllevar a problemas de salud o enfermedades. Mediante la terapia genética, los científicos pueden hacer una de varias cosas dependiendo del problema existente. Pueden substituir un gen que esté ocasionando un trastorno de salud por uno sano; agregar genes que le ayuden al cuerpo a combatir o a tratar la enfermedad, o desactivar los genes que están ocasionando problemas.
“Esta es nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta el momento y allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, mejores futuros para los niños enfermos”, ha explicado el inmunólogo profesor Waseem Qasim, uno de los líderes del proyecto. Qasim presentará los resultados del ensayo en la reunión de la Sociedad Estadounidense de Hematología en Nueva Orleans este fin de semana.
A Alyssa le diagnosticaron leucemia linfoblástica aguda de células T en mayo del año pasado. Se supone que las células T son las guardianas del cuerpo, buscando y destruyendo amenazas, pero para Alyssa se habían convertido en un peligro y estaban descontroladas. Su cáncer era muy agresivo. La quimioterapia, y luego un trasplante de médula ósea, no dieron resultado. No tenía ninguna opción.
“Habría fallecido”, dijo Alyssa. Su madre, Kiona, explicaba que que el paño pasado por estas fechas estaban temiendo que llegara la Navidad, “pensando que era la última vez que estábamos con ella”. Y luego “simplemente lloré” durante el cumpleaños número 13 de su hija en enero.
Un cáncer hasta ahora intratable
La leucemia de células T es un cáncer que afecta a una clase de glóbulos blancos conocidos como células T. Estos no se desarrollan adecuadamente y crecen demasiado rápido, lo que interfiere con el crecimiento de las células sanguíneas en el cuerpo. Los tratamientos estándar incluyen trasplantes de médula ósea y quimioterapia. En el caso de Alyssa, estos no lograron detener el progreso de la enfermedad y su única opción parecía ser los cuidados paliativos.
El punto crucial es que la terapia de Alyssa se basó en células T donadas que se pueden editar, por lo que la compatibilidad de donantes no es un problema. “Esta es una terapia celular universal ‘lista para usar’ y, si se replica, marcará un gran paso adelante en este tipo de tratamientos”, dijo la Dra. Louise Jones del Consejo de Investigación Médica, que financió el proyecto.
Fuente: La Vanguardia
